Kedvezményezett neve: Viabrane Zrt.

Projekt címe: Új generációs technológiai platform, amely lehetővé teszi daganatellenes biológiai hatóanyagok citoszolba juttatását

Projekt azonosítószáma: 2025-1.1.2-GYORSÍTÓSÁV-2025-00006

Szerződött támogatás összege: 238 743 975 Ft

Támogatás mértéke: 71,48%

Projekt tartalmának bemutatása:

A modern gyógyászatban egyre nagyobb szerepet kapnak a fehérjealapú gyógyszerek, különösen a monoklonális antitestek, amelyek már sikeresen alkalmazhatók például autoimmun betegségek (mint a Crohn-betegség, reumatoid artritisz, pszoriázis) és egyes daganattípusok (HER2+ nőgyógyászati daganatok, melanóma) kezelésére. E terápiák sikerei azonban korlátozottak, mivel ezek a makromolekulák jelenleg nem képesek hatékonyan elérni a sejten belüli célpontokat. A jelenleg ismert, terápiával még nem kezelhető betegségek 80%-ának célfehérjéi ugyanis a sejtek belsejében találhatók és kismolekulákkal nem támadhatók. Ennek megfelelően az egyik legnagyobb kihívás a gyógyszerkutatásban olyan technológia kifejlesztése, amely lehetővé teszi a fehérje hatóanyagok biztonságos és hatékony bejuttatását a citoszolba, azaz a sejtek belső terébe.

A Viabrane projekt célja egy új generációs gyógyszerfejlesztési platform létrehozása, amely képes terápiás fehérjék (pl. antitestek) sejten belüli célpontokhoz történő célzott szállítására. A platform alapját egy WYKYW szekvenciájú, pentapeptidből álló sejtbe juttató „tag” képezi, amely bizonyítottan kötődik a lipid raft-okban gazdag GM1 gangliozid receptorhoz, ezzel elősegítve a hatóanyag belépését a sejtekbe. A kísérleti eredmények igazolták, hogy a WYKYW peptidhez kapcsolt antitestek képesek bejutni különféle humán sejtvonalakba, és ott működőképes formában halmozódnak fel a citoszolban, anélkül, hogy lebomlanának vagy csapdába esnének a sejten belül. A megoldás hatásosnak bizonyult 20–160 nM közötti koncentrációtartományban, és a hordozó peptid nem mutatott sejtméreg-hatást még magas koncentrációk esetén sem.

A projekt során a cél egy olyan platform létrehozása, amely ipari méretben is alkalmazható: lehetővé teszi a sejten belüli célpontokhoz irányuló fehérje hatóanyagok biotechnológiai előállítását, tesztelését és licencelését. A fejlesztés két szinten zajlik majd: egyrészt a WYKYW peptidet modell antitestekhez kapcsolva validáljuk a bejuttatási képességet és a gyártástechnológiát; másrészt saját terápiás antitest-jelöltek korai preklinikai fejlesztését is megkezdjük, amelyek közvetlenül gátolják a KRAS G12D onkogént, amely jelenleg az egyik legnehezebben kezelhető mutáció a rákgyógyászatban. Az így létrejövő platform-technológia új utat nyithat az eddig „megcélozhatatlannak” tartott intracelluláris fehérjecélpontok terápiás modulálásában, amely áttörést jelenthet a biológiai gyógyszerfejlesztésben, különösen az onkológiai, autoimmun és neurodegeneratív betegségek kezelésében.

Projekt tervezett befejezési dátuma: 2027.08.31.